국내 허가 받았지만 처방 사례 거의 없어 건보 적용 지연 중…“치료 권리 보장해야” 최근 청와대 국민청원게시판에는 ‘근육병 아기들이 세계 유일한 유전자 치료제를 맞을 수 있도록 도와주세요’라는 제목의 글이 화제가 됐다. 생후 3개월쯤 척수성 근위축증 진단을 받은 12개월 된 딸에게 졸겐스마 처방이 필요하지만 고가의 치료비용 때문에 치료를 받지 못한다는 내용이다.
지난 7일 게시된 이 글은 20일 기준 1만 2,500여명의 동의를 얻었다. 졸겐스마는 스위스 노바티스가 개발한 척수성 근위축증 치료제다.
척수성 근위측증은 정상적인 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자의 결핍이나 돌연변이로 인해 근육이 점차 위축되는 진행성 희귀 유전..........